|
Terapi Gen untuk Penyakit Paru-Paru |
|
|
|
Cystic fibrosis (CF) dan defisiensi α1-antitrypsin adalah penyakit yang dihubungkan dengan kerusakan gen tunggal dan menggambarkan secara rasional untuk terapi gen dengan menggantikan yang tak sempurna. Kerusakan sistem pernafasan kronik seperti CPOD, asma, atau penyakit paru intersisial. Kondisi inflamasi kronik seperti munculnya ketidakseimbangan antara mekanisme perlindungan dan penghancuran. Terapi gen dapat sangat berguna untuk memulihkan keseimbangan dengan jangka waktu yang pendek. Vektor viral dan nonviral digunakan untuk transfer gen ke jaringan paru. Vektor yang digunakan untuk transfer gen ke paru adalah replication-deficient adenoviruses dan liposom sintetik/ kompleks DNA, tetapi yang paling sukses dengan menggunakan adeno-associated virus (AAV) dan lentivirus. Liposom menghasilkan respon imun yang signifikan, kemungkinan pencetusnya sekuens CpG. Untuk memperbaiki sistem transfer nonviral termasuk penggunaan glycoconjugates dan polyplexes, target kompleks reseptor enzim-serpin, polyethylenemine dan formulasi nanopartikel serta motif CpG pada plasmidnya. Kombinasi dari sediaan liposom seperti dexamethasone, spermine dan dioleoylphosphatidyletanolamine. Keuntungan dari adenovector adalah efisiensi yang sangat baik pada transfer gen, yang telah di demonstrasikan pada banyak sistem. Efisiensi transfer terbatas pada usahanya seperti penggabungan reseptor sisi utama pada permukaan basolateral sel epitel. Vektor AAV telah menunjukkan ekspresi spesifitas infeksi yang luas dan panjang pada jaringan paru. Perkembangan yang baik adalah penggunaan aerosol pada manusia. Seperti yang telah digambarkan untuk adenovirus beberapa perkembangan yang terlibat beberapa isoform manusia AAV (mis, AAV2, AAV5, dan AAV6), dengan AAV5 lebih efisien diambil oleh sel epitel dibandingkan AAV2. Ada beberapa penyebab pada kegagalan CF: (1) sistem vektor ideal belum dikembangkan. (2) Jawaban dari pertanyaan bagian sel paru adalah target terbaik untuk terapi gen CF masih harus dijelaskan. (3) Penempatan gen CFTR pada saluran udara kemungkinan tidak tercukupi untuk semua kerusakan fungsi pada pasien CF. |
|
|
|
Nama : Nur Ma’rifah Azzumar |
|
NIM : O1A005018 |
|
Email : oRang3_tiGg3R@yahoo.com |
|
Blog : http://nurmarifah.wordpress.com/ |
DIarsipkan di bawah: gene therapy
